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“由于患者對于疾病對其生活的影響有著最直接的感受，他們為藥物開發帶來了臨床、科學、法律和其他專家無法提供的獨特而有價值的觀點，現在國內更多罕見病患者組織積極參與藥物研發和臨床試驗，讓更多臨床研究和藥品研發準確聽到罕見病患者真實聲音。”5月5日，中國罕見病聯盟執行理事長李林康在第五屆中國患者組織經驗交流會上表示，建設“以患者為中心”的醫療衛生生態圈，從新藥研發、藥物審批、藥品準入等方面形成多方參與的協同機制，建立多層次的醫療保障體系。

中國罕見病聯盟執行理事長李林康

“目前國內上市的罕見病用藥50余種，其中40余種已被納入國家醫保藥品目錄，隨著罕見病患病群體受到的關注越來越多，面向罕見病的多層次保障機制也在加快建立。”李林康表示，改善罕見病患者的生存狀況，需要政府、社會、行業和企業的共同努力，政府主導實現醫療、醫保、醫藥的三醫協同聯動，實現病有所醫、醫有所藥、藥有所保的終極目標。

2022年8月，中國國家藥監局藥品審評中心（CDE）發布《組織患者參與藥物研發的一般考慮指導原則（征求意見稿）》、《以患者為中心的臨床試驗設計技術指導原則》以及《以患者為中心的臨床試驗獲益-風險評估技術指導原則》3個文件，鼓勵在醫藥研發中引入患者意見，強化“以患者為中心”的藥物研發理念。

中國臨床腫瘤學會患者教育專家委員會侯任主任委員、江蘇省人民醫院殷詠梅認為，在患者為中心的時代，患者的認知和需求在不斷提升，醫療機構依賴原有固定的服務模式，比較難以滿足患者與日俱增的健康管理需求，使中國的患者更加有知識、更加智慧，組織患者開展健康教育勢在必行。

羅氏制藥中國醫學與個體化醫療副總裁李濱表示，以患者為中心的臨床試驗，臨床實驗II期的藥物成功上市的時間可以縮短長達2.5年的時間。羅氏積極投入支持患者組織能力建設，目的在于共建規范化的疾病全流程管理，幫助最大化實現患者臨床獲益。

責編：呼夢瑤

主編：徐婷婷

校對：毛圓圓

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